Ученые впервые попытались отредактировать ген внутри человека

В желании вылечить человека имеющего редкое калечащее генетическое заболевание, ученые провели смелый эксперимент, первый в своем роде, и попытались отредактировать ген непосредственно внутри живой ткани пациента.

[[MORE]]

Вместо всем привычного CRISPR, ученые использовали вирусное редактирование, проводящееся при помощи инъекции крови с вирусным отредактированным геном.

«В первый раз, пациент получает терапию предназначеную для точного редактирования ДНК клеток непосредственно внутрь тела», — говорит генеральный директор компании Sangamo Therapeutics, Сэнди Макрэй, чья компания проводит испытания экспериментальной процедуры: «Мы находимся в начале новой эры геномной медицины.»

Первым пациентом испытавшим на себе такое лечение стал 44-летний Брайан Мадье с синдромом Хантера из Аризоны, заболевание вызвано дефицитом фермента iduronate–2-sulfatase (I2S). Из-за мутации гена люди с синдромом Хантера не в состоянии расщеплять glycosaminoglycans (gags), из-за этого они накапливаются в организме и провоцируют множество заболеваний, болезнь только Брайана Мадье заставила провести 26 операций для лечения грыж, позвоночника, ушей и глаз.

Экспериментальная терапия SB-913 была проведена в Калифорнии. Брайан провел под капельницей три часа. Так как все прошло в понедельник, пока неизвестно как сильно отразилась терапия на Брайане, теперь ученые будут отслеживать месячные, трехмесячные, полугодовые и годовые изменения в организме пациента, и если все будет хорошо, то ученые перейдут на клинические испытания с большим числом добровольцев. В конечном итоге ученые планируют лечить этим методом множество заболеваний.

Популярные сообщения из этого блога

Яичные блины рецепт. Как сделать яичные блины

Наверное, нет такого человека, который бы не знал, Как приготовить яичные блины. Помимо того, что они очень вкусные, их еще очень легко готовить. Блины можно готовить из разных видов муки – гречневая, пшеничная, также можно сделать из них смесь, можно сделать дрожжевые блины или заменить дрожжи пищевой содой. Вот несколько способов выпечки блинов. [[MORE]] Яичные блины рецепт Сначала подготовим тесто, чтобы печь яичные блины. Для этого возьмем два яйца, пшеничную муку – 300 гр., понадобится литр молока, столовую ложку сахарного песка, соль - 1/3 чайной ложки, растительного масла возьмем одну столовую ложку. Как сделать яичные блины? Сначала взобьем соль, сахарный песок и яйца. После этого необходимо добавить в смесь ранее подогретое молоко. И только теперь добавляем просеянную муку, все тщательно перемешать и у нас должна получиться однородная масса, без комочков и добавляем растительное масло. Самое главное - масло необходимо добавить после того, как Вы замесили тесто с мукой для я...
Далее...

Желе из желатина рецепт. Как сделать желе из желатина

Желе – приятный прохладный десерт, который хорошо подавать на стол в летнюю жару, так как его фруктовый вкус приятно освежит и спасет от жары. Желе может быть самых разных цветов и оттенков, так как его принято готовить из соков фруктов, или их отваров, а также ягодных компотов и собственно говоря, самого желатина. Так как делать желе из желатина, чтобы оно наверняка застыло и не растеклось по тарелке цветной водой. [[MORE]] Желе из желатина рецепт №1 Чтобы делать желе из желатина, для начала необходимо приготовить ягодные или фруктовые сиропы (отвары). Их может быть несколько, так как желе из желатина - это блюдо, которое любит разные смешения вкусов и цветов. В этом сиропе вам предстоит приготовить желатиновую массу для того чтобы делать желе. Возьмите 500 мл горячего сиропа и аккуратно, тщательно размешивая, введите в него готовый желатин для желе 1,5-2 столовых ложки. Как сделать желе из желатина - рецепт Приготовить желатин для желе очень просто: в миску налейте немного охлажд...
Далее...

Засолка груздей на зиму в банках рецепты. Солим грузди на зиму

Еще с древних времен Киевской Руси груздь считается очень ценным и вкусным грибом. С ними есть очень много рецептов: грузди маринуют, солят, готовят из них салаты, едят перемазанные сметаной. Один из этапов готовки груздей – это их варка. Итак, как варить грузди? Все просто, главное придерживаться рекомендаций. [[MORE]]Как правильно варить грузди? Для этого Вам понадобятся: грибы грузди; немного соли; лавровый лист; молотый перец; гвоздика; листья смородины; лук репчатый; подсолнечное масло; уксус. Как варить грузди правильно - рецепт №1 Груздь – это млечный гриб. В нем содержатся млечные сосуды, которые выпускают сок при их механическом повреждении. Это немного горькая на вкус жидкость, которую почти невозможно убрать во время приготовления. Поэтому не принято варить грузди и употреблять их сразу же в еду. Процесс варки груздей обычно является одним из этапов приготовления этих вкусных грибов. Соленые грузди – это очень вкусное и популярное блюдо, но не каждый согласится ждать око...
Далее...